Υπέρογκο το κόστος μίας γονιδιακής θεραπείας

Οι επιστήμονες άνοιξαν τον δρόμο, όμως πόσοι μπορούν να (ακριβο)πληρώσουν μία γονιαδική θεραπεία; Σύμφωνα με εκτιμήσεις, το τίμημα θα ανέλθει στο 1 εκατ. δολάρια, καθιστώντας αυτή την επιλογή απαγορευτική για τη μεγάλη πλειοψηφία των κατοίκων αυτού του πλανήτη. Επίσης, δημιουργεί ένα εύλογο δίλημμα για τους παρόχους υγειονομικής περίθαλψης. 

Η Spark Therapeutics –με τη γονιδιακή θεραπεία Luxturna που φέρεται να αποκαθιστά την όραση σε άτομα με κληρονομική μορφή τύφλωσης– ενημέρωσε τους επενδυτές ότι η εκτίμηση κόστους ανέρχεται σε πάνω από 1 εκατομμύριο δολάρια ανά ασθενή, αν και ακόμα δεν έχει καθοριστεί η πραγματική τιμή της θεραπείας.

Σημειώνεται ότι η Spark Therapeutics έχει ήδη κερδίσει την ομόφωνη υποστήριξη μίας συμβουλευτικής επιτροπής του αμερικανικού Οργανισμού Ελέγχου Τροφίμων και Φαρμάκων και αναμένεται η θεραπεία Luxturna να εγκριθεί τελικά από τη FDA μέχρι τον ερχόμενο Ιανουάριο. 

Από την πλευρά του, το Ινστιτούτο ICER (Institute for Clinical and Economic Review) ανακοίνωσε ότι η τιμή του 1 εκατ. δολ. δεν καθιστά ικανοποιητική τη σχέση κόστους-αποτελεσματικότητας, αν και παραδέχθηκε ότι η θεραπεία Luxturna μπορεί να είναι πιο αποδοτική από πλευράς κόστους για τους νεότερους ασθενείς. 

Σε κάθε περίπτωση, μία εφάπαξ γονιδιακή θεραπεία θα εξάλειφε την ανάγκη για μία συνεχή και δαπανηρή φροντίδα των ασθενών, όπως για παράδειγμα στην αιμορροφιλία, κατά την οποία υπάρχει ανάγκη για τακτικές εγχύσεις αιμοπεταλίων. 

Υπενθυμίζεται ότι σε πρόσφατες έρευνες οι επιστήμονες κατάφεραν να «χειραγωγήσουν» τα δομικά στοιχεία της ζωής (DNA και RNA). Υπενθυμίζεται ότι το DNA είναι ένα μακρομόριο που αποτελείται από νουκλεοτίδια, κάθε ένα από τα οποία περιέχει μία πεντόζη, ενωμένη με μία φωσφορική ομάδα και μια αζωτούχο βάση.

Η αζωτούχος βάση στο μόριο του DNA μπορεί να είναι μία από τις εξής τέσσερις: αδενίνη (Α), κυτοσίνη (C), γουανίνη (G) και θυμίνη (Τ). Εάν κάποια από τις παραπάνω βάσεις βρεθεί σε λανθασμένη θέση, τότε μπορεί να προκαλέσει κάποια γενετική ασθένεια στον ανθρώπινο οργανισμό.

Συντάκτης: Αριστείδης Αποστόλου

Πηγή: efsyn.gr