Θεραπεία ορόσημο κατά της λευχαιμίας

Ο Oργανισμός Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) ενέκρινε την πρώτη θεραπεία που μετατρέπει γενετικώς τα κύτταρα του ασθενούς προκειμένου να πολεμήσουν τον καρκίνο. Πρόκειται στην πραγματικότητα για ένα ορόσημο, το οποίο αναμένεται να μετατρέψει μελλοντικά τις αντικαρκινικές θεραπείες.

Η νέα θεραπεία μετατρέπει τα κύτταρα του ασθενούς σε «ζωντανό φάρμακο» και τα εκπαιδεύει να αναγνωρίζουν και να επιτίθενται στα άρρωστα κύτταρα. Αποτελεί μέρος του διαρκώς διευρυνόμενου τομέα των ανοσοθεραπειών που ενισχύουν το ανοσοποιητικό σύστημα με φάρμακα και άλλες θεραπείες και σε πολλές περιπτώσεις οδήγησε σε μακρές περιόδους ύφεσης της ασθένειας αλλά και σε ίαση.

Η θεραπεία, η οποία φέρει το όνομα Kymriah και παρασκευάζεται από τη Novartis, έλαβε έγκριση για παιδιά και νέους ενήλικες που πάσχουν από μια επιθετική μορφή λευχαιμίας, τη B κυτταρική οξεία λεμφοβλαστική λευχαιμία, που παραμένει ανθεκτική στις συμβατικές θεραπείες ή που παρουσίασε υποτροπή. Ο FDA αποκαλεί τη νόσο θανατηφόρο, τονίζοντας ότι η νέα θεραπεία καλύπτει μια «δυσαναπλήρωτη ανάγκη».

H Novartis, όπως εξάλλου και πολλές άλλες εταιρείες, βρίσκονται σε έναν αγώνα δρόμου προκειμένου να αναπτύξουν γενετικές θεραπείες για κάποιες μορφές καρκίνου και οι ειδικοί αναμένουν και την έγκριση άλλων θεραπειών τα επόμενα χρόνια. Ο επιθεωρητής του FDA δρ Σκοτ Γκόντλιεμπ τόνισε ότι μελετώνται περισσότεροι από 550 τύπους γενετικών θεραπειών.
Ωστόσο, υπάρχουν και κάποια αρνητικά σημεία. Καθώς το Kymriah έχει κάποιες φονικές παρενέργειες, όπως είναι η υπόταση, ο FDA απαιτεί να χορηγείται από ειδικά εκπαιδευμένο προσωπικό και τα νοσοκομεία να διαθέτουν στο οπλοστάσιό τους τα απαραίτητα φάρμακα για να καταστείλουν τις επικίνδυνες παρενέργειες.
To Kymriah, το οποίο θα χορηγείται στους ασθενείς σε μία μεμονωμένη δόση και θα πρέπει να παρασκευαστεί ειδικά για αυτούς, κοστίζει 475 χιλιάδες δολάρια. Η Novartis ανακοίνωσε ότι, αν ο ασθενής δεν ανταποκριθεί στη θεραπεία στον πρώτο μήνα από την έναρξή της, δεν θα πρέπει να πληρώσει τίποτα. Επίσης η εταιρεία ανακοίνωσε ότι θα βοηθήσει τους ασθενείς που δεν διαθέτουν ασφάλεια ή έχουν ελλειπή ασφάλιση.
Μιλώντας για το υψηλό κόστος της θεραπείας, στέλεχος της Novartis επεσήμανε ότι η μεταμόσχευση του μυελού των οστών που χρησιμοποιείται για τη θεραπεία κάποιων μορφών λευχαιμίας έχει ακόμα υψηλότερο κόστος, που κυμαίνεται από 540.000 έως 800.000 δολάρια. Το πρώτο παιδί που υποβλήθηκε στη θεραπεία ήταν η Εμιλι Γουάιτχεντ, η οποία ήταν έξι χρονών και λίγο έλειψε να πεθάνει από λευχαιμία το 2012, οπότε και της χορηγήθηκε η θεραπεία. Σήμερα σε ηλικία δώδεκα ετών δεν έχει λευχαιμία για περισσότερο από πέντε χρόνια.
Προκειμένου το Kymriah να ανταποκρίνεται στις ανάγκες των ασθενών, αφαιρούνται λευκά αιμοσφαίρια από την κυκλοφορία του ασθενούς, καταψύχονται και αποστέλλονται στη Novartis στο Μόρις Πλέινς του Νιου Τζέρσεϊ για γενετική μετατροπή και πολλαπλασιασμό. Στη συνέχεια καταψύχονται και πάλι και στέλνονται στο ιατρικό κέντρο προκειμένου να εγχυθούν στον ασθενή. Η διαδικασία συνήθως διαρκεί 22 ημέρες.
Η Novartis κατέστησε γνωστό ότι η θεραπεία θα χορηγείται μέσα από δίκτυο εγκεκριμένων ιατρικών κέντρων.
Η έγκριση του FDA του Kymriah «φέρνει μια νέα εποχή στη θεραπεία του καρκίνου και άλλων θανατηφόρων ασθενειών», αναφέρει σε ανακοίνωσή του ο οργανισμός.

Πηγή: kathimerini.gr