Ελπιδοφόρα μελέτη για γονιδιακή θεραπεία ενάντια στο Alzheimer

Σύμφωνα με ερευνητές του Imperial College στο Λονδίνο γονιδιακή θεραπεία μπορεί να είναι ικανή να αντιμετωπίσει την νόσο, τουλάχιστον στα ποντίκια.

Μέχρι στιγμής δεν υπάρχει θεραπεία που να μπορεί σταματήσει ή να καθυστερήσει την νόσο του Alzheimer. Σύμφωνα όμως με ερευνητές του Imperial College στο Λονδίνο γονιδιακή θεραπεία μπορεί να είναι ικανή να αντιμετωπίσει την νόσο, τουλάχιστον στα ποντίκια.
Η ομάδα ερευνητών, ανακάλυψε ότι το γονίδιο PGC-1 alpha μπορεί να αποτρέψει τον σχηματισμό της βήτα αμυλοειδούς, δηλαδή της πρωτεΐνης που συσσωρεύται  στον εγκέφαλο των ανθρώπων που πάσχουν από Alzheimer. Το PGC-1 alpha κωδικοποιεί μία πρωτεΐνη με το ίδιο όνομα που παίζει ρόλο στον μεταβολισμό του οργανισμού και ρυθμίζει τα επίπεδα ζάχαρης. Σε μία έρευνα που δημοσιεύτηκε στο Proceedings of the Nationals Academy of Sciences, οι επιστήμονες απέσπασαν αυτό το γονίδιο από τους εγκεφάλους ποντικιών με την βοήθεια ενός τροποποιημένου ιού.

Πιο συγκεκριμένα ο ιός μαζί με το γονίδιο PGC-1 alpha χορηγήθηκε με τη μορφή ένεσης στον ιππόκαμπο και στο περίβλημα του εγκεφάλου ποντικιών που ήταν ευαίσθητα σε νευροεκφυλιστικες νόσους. Αυτές η περιοχές του εγκεφάλου επιλέχθηκαν γιατί εκεί αναπτύσσεται αρχικά η αμυλοειδέις πλάκα στους ανθρώπους με Alzheimer. Η ζημιά στον ιππόκαμπο επηρεάζει τη βραχυπρόθεσμη μνήμη ενώ η ζημία στο περίβλημα την μακροπρόθεσμη, τη λογική, τη σκέψη και τη διάθεση.

4 μήνες μετά παρατήρησαν ότι τα ποντίκια που είχαν υποβληθεί σε γονιδιακή θεραπεία είχαν πολύ λίγες αμυλοειδής πλάκες και δεν είχαν κάποια απώλεια σε εγκεφαλικά κύτταρα στον ιππόκαμπο, ενώ σε αυτά που δεν είχαν υποβληθεί σε θεραπεία η πλάκα είχε συσσωρευτεί σε μεγάλο βαθμό.

Επίσης οι ερευνητές εξέτασαν την ικανότητα των ποντικιών της θεραπείας σε ασκήσεις μνήμης, όπως την αντικατάσταση ενός οικείου αντικειμένου στο κλουβί των ποντικιών με ένα άλλο αντικείμενο. Το αποτέλεσμα αυτού του τεστ ήταν ότι τα ποντίκια με την πρωτεΐνη τα πήγαν το ίδιο καλά με τα υγιή ποντίκια.

Σχεδόν 5 εκατομμύρια άνθρωποι πάσχουν από Alzheimer στις ΗΠΑ περίπου 520,000 στο Ηνωμένο Βασίλειο και γύρω στις 200.000 είναι οι Έλληνες ασθενείς. Λόγω του ότι δεν υπάρχει θεραπεία, η σημερινή ιατρική στοχεύει μόνο στον έλεγχο των συμπτωμάτων. Αν και η γονιδιακή θεραπεία χρειάζεται ακόμα χρόνο για να μπορεί να χορηγηθεί σε ανθρώπους, οι ερευνητές πιστεύουν ότι θα είναι πολύ αποτελεσματική στα αρχικά στάδια της νόσου.

Πηγή: Fierce Biotech